➤《指引》是国家科技伦理委员会医学伦理分委员会编制的第一份伦理规范，其结合中国国情，提出与国际准则一致、符合国家规范和中国实践的指南，回应了国际学术共同体的关注

➤《指引》在人类基因组编辑的特殊要求中，对人类基因组编辑的研究活动和伦理要求做了清晰的区分：一是将基础研究、临床前研究与临床研究加以区分；二是将体细胞与生殖细胞研究的活动加以区分；三是将“治疗”与“增强”加以区别

➤增进人类福祉和促进社会繁荣是人类基因组编辑研究的原动力，也是人类基因组编辑的首要原则。《指引》坚持以人为本的理念，从价值判断维度引导和促进人类基因组编辑研究沿着向善的轨道发展

➤开展人类基因组编辑研究应该是在“行动优先”与“防范优先”两类立场之间寻求恰当的平衡，而非非此即彼的固守刻板立场

　　文 | 翟晓梅

　　人类基因组编辑研究涉及对人遗传物质的改变，风险难以预测，不仅关乎人类个体的尊严和福祉，还可能引发一系列伦理、法律和社会问题，对人类社会造成显著而深远的影响。7月8日，科技部发布了由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制的《人类基因组编辑研究伦理指引》（下称《指引》），目的是试图回应人类基因编辑技术研究与应用所面临的伦理挑战，规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展。

　　只有清楚地厘清基因组编辑技术研究和应用中所面临的伦理挑战，并恰当地提出解决这些问题的规范，才有可能真正使人类的健康获益。《指引》明确了开展人类基因组编辑研究的目的、基本原则、一般要求和特殊要求。进一步厘清了基因编辑技术使用的“可为”与“不可为”，并将“增进人类福祉”作为人类基因组编辑的首要原则，从价值判断维度引导和促进人类基因组编辑研究沿着向善的轨道发展。《指引》还划出红线——目前进行任何生殖系基因组编辑的临床研究是不负责任和不被允许的。

　　回应社会关切

　　基因组编辑技术可用于对所有类型细胞进行有针对性的基因修饰。近年来基因组编辑技术快速发展，目前已广泛应用于生物医学研究，并为诊断、治疗和预防遗传性疾病提供了新的手段。2012年，CRISPR/Cas9基因编辑技术出现，以其简单和成本适中为特点，彻底改变了基因编辑的方法。也被证明比其他“分子剪刀”系统更有效地发挥作用。在研究中，基因组编辑技术可用于基因修饰，开发量身定制的动物和细胞模型，以获得更多关于生物、疾病发展的知识。

　　科学进步推动医学进步，这是人类基因组编辑技术发展和应用的价值所在，但也产生重要的伦理和社会问题，特别是生殖系基因编辑前沿技术的临床应用所面临的风险并不可能局限在某一个社会或某一个国家，它可能给人类带来重大的风险。

　　2018年中国基因编辑婴儿案例之后，关于基因组编辑技术的应用和监管，成为各国政府、科研机构和学界共同关注的焦点。

　　中国的生殖系基因组编辑研究与临床应用也在这一过程中得到了前所未有的关注和审视。2019年，中央全面深化改革委员会第九次会议审议通过《国家科技伦理委员会组建方案》，国家科技伦理委员会成立，目的是加强统筹规范和指导协调。2023年，根据《党和国家机构改革方案》，国家科技伦理委员会从国务院议事协调机构变为中央科技委员会领导下的学术性、专业性专家委员会。《指引》是国家科技伦理委员会医学伦理分委员会编制的第一份伦理规范，其结合中国国情，提出与国际准则一致、符合国家规范和中国实践的指南，回应了国际学术共同体的关注。

　　根据研究类型划线

　　考虑到在基因组编辑的体外实验室研究和临床研究所涉及的伦理关切点不尽相同，《指引》在人类基因组编辑的特殊要求中，对人类基因组编辑的研究活动和伦理要求做了清晰的区分：一是将基础研究、临床前研究与临床研究加以区分；二是将体细胞与生殖细胞研究的活动加以区分；三是将“治疗”与“增强”加以区别。

　　基础研究和临床前研究主要涉及研究使用生物材料的来源合规性，以及对使用生物材料的必要性和不可替代性的要求。

　　人类细胞的基因组编辑可分为两类：一是对体细胞基因编辑，包括对神经细胞、肌肉细胞、内脏器官、骨骼、皮肤细胞等体细胞进行基因组编辑，但与生殖有关的细胞除外。二是对生殖细胞或胚胎基因组编辑，这些被编辑的改变是可遗传的，会影响后代。体细胞基因编辑的临床研究有条件允许，包括研究的目的是治疗或预防疾病，首先获得基础研究的证据的和必要的动物实验结果等安全有效的循证。人类生殖系基因组编辑包括引入自然界存在的变异、产生完全新的可能有益的遗传改变等。由于这些基因改变将可能作为人类基因库的一部分传递给未来世代，因此需要更深入的伦理考量。《指引》提出生殖细胞基因组编辑临床研究需要进行编辑错误（脱靶）等六方面伦理考量。

　　与治疗和预防疾病不同，对某些群体的永久性基因“增强”，可能会有损人的尊严，加剧社会的不平等，因此对基因增强的考虑需要更加严格。

　　促进研究向善而行

　　增进人类福祉和促进社会繁荣是人类基因组编辑研究的原动力，也是人类基因组编辑的首要原则。《指引》坚持以人为本的理念，从价值判断维度引导和促进人类基因组编辑研究沿着向善的轨道发展。

　　提出代际公正问题。《指引》强调生殖系基因组编辑的临床研究，应特别考虑个体和未来世代存在携带变异基因的可能性。代际公正的根本问题是当前这代人对未来几代人应该负有什么义务？很明显，这一代人在道义上有义务避免并尽量减少对未来世代的伤害。但目前，人们对生命科学技术进步对未来世代影响的关注非常有限。“进步不能成为一种特权”，这一代人应该对影响子孙未来世代的生命科学进步拥有监护权，而不是所有权，他们有义务保障未来世代的生活质量。

　　行动优先与防范优先平衡。行动优先和防范优先是人们对前沿科技活动价值判断的两种不同的立场。行动优先认为，应该对前沿科学技术采取“无害推定”的立场，若无明确证据表明某项新兴技术或科研活动的风险大于获益，即可先干起来再说。防范优先则对新兴技术或科研活动采取“有害推定”的立场，认为仅当有充足的证据表明某项新兴技术或科研活动并无严重危害的情况下，其才应被允许。

　　开展人类基因组编辑研究应该是在“行动优先”与“防范优先”两类立场之间寻求恰当的平衡，而非非此即彼的固守刻板立场。特别是在临床研究时，潜在风险的严重程度还应该与拟解决疾病的严重程度相平衡。

　　此外，公共政策决定着是促进还是限制某一领域的研究，任何对于科学探索的干预应该源自合理的担忧，例如这种科学研究昭示着对个人、社会机构或全社会的风险，或那些已经被证明在伦理学上是不能接受的研究或其应用。涉及科技的国内国际指南和规范应该是与时俱进的，《指引》提出定期评估适时修订，以适应科技的迅猛发展和社会价值的转变。（作者为世界卫生组织人类基因组编辑治理和监督全球标准专家咨询委员会成员、国家科技伦理委员会委员）□