➤胡阿弟案折射出的部分罕见病患者求药无门的困境，加之一些罕见病治疗药物价格昂贵，让罕见病群体用药难、用药贵的矛盾再度进入国人视线

➤医保资金有限，如何通盘考虑、统筹布局，特别是平衡不同群体的需求是重点和难点所在，尤其需要科学谨慎

➤改善罕见病患者的用药可及性，需要建立以基本医疗保险为主体，以专项保障基金、商业健康保险等为补充，以医疗救助为托底的责权清晰、多层次、可持续的罕见病医疗保障体系

➤罕见病的防治重心需要前移，早发现、早诊断、早干预是预防和治疗罕见病的关键

　　文 |《瞭望》新闻周刊记者 于雪 贾雯静 王烁 冯大鹏

　　

　　在法院判决两个月后，罕见癫痫病患儿家属胡阿弟代购氯巴占被诉案的讨论仍备受关注。

　　胡阿弟的女儿患有罕见癫痫病结节性硬化症，治疗药物为境外处方药。胡阿弟自2019年5月起开始在境外代购治疗药物，并结识了一些有氯巴占用药需求的患儿家长。

　　氯巴占是一种治疗药物难治性癫痫病的特效药，在我国被列为第二类精神药品予以管制，2019年案发时未在国内上市。

　　案发后，公安机关扣押胡阿弟购买的氯巴占共计155盒，7750粒，105000毫克。胡阿弟因此一审被诉走私、贩卖毒品。今年3月，法院二审判决胡阿弟犯非法经营罪，免予刑事处罚。

　　胡阿弟案折射出的部分罕见病患者求药无门的困境，加之一些罕见病治疗药物价格昂贵，让罕见病群体用药难、用药贵的矛盾再度进入国人视线。如何进一步健全完善罕见病多元可及的保障体系，仍需加力。

　　罕见病用药争议

　　胡阿弟案中氯巴占是“毒品”还是“药品”的定性，引起社会关注。

　　这也是公诉机关变更指控罪名，以及法院判决胡阿弟犯非法经营罪却免予刑事处罚的原因。

　　禁毒法规定，毒品指鸦片、海洛因、甲基苯丙胺（冰毒）、吗啡、大麻、可卡因，以及国家规定管制的其他能够使人形成瘾癖的麻醉药品和精神药品。

　　《精神药品品种目录（2013年版）》则明确氯巴占属于国家管制的第二类精神药品。

　　据此，公诉机关一审认为氯巴占系毒品，指控胡阿弟涉嫌走私、贩卖毒品。

　　“麻醉药品和精神药品通常具有双重属性。”国家毒品问题治理研究中心副秘书长、西南政法大学法学院副教授胡江说，氯巴占在毒品属性外，同时具有治疗疾病的用途。

　　2015年，最高人民法院在《全国法院毒品犯罪审判工作座谈会纪要》（下称《武汉会议纪要》）的理解与适用中指出，麻精药品无论通过合法渠道销售还是非法渠道流通，只要被患者正常使用发挥疗效作用的，就属于药品；只有脱离管制被吸毒人员滥用的，才属于毒品。

　　中国卫生法学会副会长郑雪倩进一步解释，司法实践需要从目的性、功能性、价值性三方面判断氯巴占属于药品还是毒品，当氯巴占发挥预防、诊断、治疗疾病的功能和价值时应属药品。从这个意义上，郑雪倩认为“指控罪名变更为非法经营罪，践行了《武汉会议纪要》对麻精药品的认定规则，有利于指引其他案件在实践中的处理和认定”。

　　至于免予刑事处罚的判决结果，受访专家认为关键是要厘清胡阿弟的代购行为属于非法牟利还是病友互助。

　　该案审判长表示，如果胡阿弟仅是购药自用或者帮病友少量代购，法院不会对其行为按照犯罪处理，但胡阿弟后期为了牟取经济利益，违法从境外大量购买国家没有允许进口的药物和国家管控的精神药物，之后自行加价推销，销售金额超过50万元，如果不定罪处罚，则可能诱导他人仿效，造成境外药品及管控药品被滥用，损害不特定人员的生命健康权。

　　对于免予刑事处罚，河南省中牟县人民法院称综合考虑了以下三方面情节：胡阿弟非法经营的主观恶性较小；胡阿弟非法经营的社会危害性较小；以及胡阿弟系初犯，案发后主动交代未销售的涉案药品所在地点，到案后如实供述所犯罪行，主动退缴违法所得，认罪悔罪，有坦白情节。

　　罕见病用药难题待解

　　胡阿弟案背后，是完善罕见病群体医疗保障的两大社会关切：一方面，以氯巴占为代表的一些罕见病治疗药物，目前仍缺乏通畅、便捷的购药渠道，有的患者仍求药无门；另一方面，以诺西那生钠注射液、美而赞等为代表的罕见病治疗药物价格昂贵，即便国内获批上市，有的患者也难以承受。

　　湖北省襄阳市的吴国敏告诉《瞭望》新闻周刊记者，她的儿子许轩昂8年前被确诊儿童晚发型庞贝病，治疗这种遗传性罕见病的药物“美而赞”2017年5月在国内上市，足量用药每月需花费20多万元，但她和丈夫一个月的工资总和不到7000元。“以前没有药，我最大的愿望就是‘美而赞’早日在国内上市。现在有了药，用不起却成为家里的头号难题。”吴国敏说。

　　为使罕见病患者有药可用，近年来我国鼓励罕见病药品的研制和创新，推动开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予一定市场独占期等。

　　据了解，在国家大力推动下，曾经一药难求的国产氯巴占2022年10月正式在我国上市，定价84元/盒。同年国家药品监督管理局还批准上市十余种罕见病药物，包括治疗肌萎缩侧索硬化的依达拉奉舌下片、治疗Ⅰ型戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊等。

　　为减轻罕见病患者治疗负担，部分罕见病药物纳入医保的速度正在加快。

　　2019年到2022年，《第一批罕见病目录》公布的121种罕见病中，分别有6种罕见病9种药品、6种罕见病6种药品、7种罕见病7种药品、6种罕见病的7种药品通过谈判纳入医保。国家医疗保障局有关领导在2022年中国罕见病大会上介绍，目前已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录，覆盖26种罕见病。

　　中国人民解放军总医院第一医学中心儿科主任杨光介绍，国家高度重视罕见病患者群体，近年针对罕见病的医保覆盖范围越来越广、力度越来越大。比如针对罕见病脊髓性肌萎缩症，先是在2021年通过药品集采将治疗该病的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针“砍”到3.3万元一针，并将其纳入医保；今年，又将治疗该病的口服药利司扑兰纳入医保，价格由每瓶63800元下降至3780元。

　　罕见病患者用药保障力度加强有目共睹，但挑战依然严峻——在全球已知的7000多种罕见病中，医保覆盖的只是少数。

　　多位受访专家坦言，现阶段减轻罕见病患者群体的用药费用负担，很难完全依靠国家基本医疗保险解决。这是由基本医疗保险的保障水平需要与经济社会发展水平相适应的属性决定的。

　　从资金构成看，国家基本医疗保险通常由个人和单位缴纳的基本医疗保险费、基本医疗保险费的利息、基本医疗保险费的滞纳金、依法纳入基本医疗保险基金的其他资金构成，需要满足医保“以收定支，收支平衡，略有结余”的总额控制原则，并把握“保基本”的功能定位，将基金承受能力作为必须坚守的“底线”，尽力而为、量力而行。而一些治疗罕见病的高值药年治疗费用多在每人次几十万元到上百万元之间，有专家认为基本医保在现阶段尚难以保障所有罕见病患者的用药。

　　从药物采购看，进入国家基本医疗保险的药物谈判通常遵循以量换价的经济学逻辑。治疗罕见病的高值药物用药人数相对较少，较难通过薄利多销的方式满足药物研发公司利益，因此在某种意义上医保缺乏有力的谈判筹码。

　　国务院发展研究中心研究员冯文猛表示，利用有限医保资金最大限度保障满足人民群众医疗服务需求是医保的初心，但毕竟资金有限，如何通盘考虑、统筹布局，特别是如何平衡不同群体的需求是重点和难点所在，尤其需要科学谨慎。

调整  徐骏图/本刊

　　改善罕见病药物可及

　　改善罕见病患者的用药可及性，需要建立以基本医疗保险为主体，以专项保障基金、商业健康保险等为补充，以医疗救助为托底的责权清晰、多层次、可持续的罕见病医疗保障体系。

　　首先，国家基本医疗保险是基石。在杨光看来，未来医保要在保障好常见病患者基本医疗需求的同时，更多考虑罕见病群体的用药需求，适当提高对罕见病药物的宽容度，逐步完善罕见病群体保障。

　　其次，可考虑设立罕见病专项保障基金、丰富罕见病商业保险品种等罕见病筹资渠道。清华大学医学院健康中国领导力研究中心主任周生来认为，目前我国医疗商业保险的发展仍滞后于医疗卫生健康体系的整体需求。尤其在罕见病领域，商业保险的作用微弱，建议持续完善、丰富针对罕见病的商业保险产品，科学设定保障范围，优化保障方案。

　　冯文猛还提出，各地经济发展水平相异，对罕见病的保障力度并不相同，可考虑帮助地方搭建更多筹资渠道，提高地方各类社会组织活跃度，建立全国基金会统筹调度资金，在跨省对口帮扶中不断完善罕见病群体帮扶政策等，推动各地充分认识罕见病保障的重要性。

　　最后，可考虑依托民政部门主导的医疗救助以及公益慈善等机制兜底，最大限度发挥综合救助效益。鼓励引导慈善组织开展补缺型和补充型医疗援助，提供更全面、更充分的医疗保障服务。

　　冯文猛建议可考虑进一步拓展大病医疗救助边界，在可能的情况下把更多罕见病患者纳入救助范围。并不断完善因病致贫相关认定标准和实施细则，为罕见病患者中的经济困难人群提供兜底帮扶。

　　为使社会救助渠道更好持续，冯文猛建议，可推动建设以罕见病为核心的专业化公益平台，完善平台募资方式，扩大筹资渠道。同时，以平台链接更多医疗资源，为患者提供更多元的救助方式。

　　除事后帮扶等措施外，多位受访专家还建议将罕见病防治重心前移。“早发现、早诊断、早干预是预防和治疗罕见病的关键。部分罕见病如能在医学上通过产前预防、新生儿筛查、多学科会诊等诊断方式提早、全面干预，可以减轻患者后续治疗负担，避免医疗资源浪费。”杨光说。

　　对一些在罕见病前期诊断方面能力不足的医院，杨光认为可借助远程会诊平台辅助诊断，帮助患者及早确诊治疗，减少延迟诊断或误诊等情况。

　　“走小步，不停步。对罕见病患者保障的每一次推进，都是为了让更多罕见病患者得到救治。这是健康中国建设的题中之义，也是践行弱有所扶、生命至上理念的生动写照。”中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康说。

　　对任何国家而言，医疗保障体系的不断完善都是一项复杂艰巨的工程。当前我国正逐步构筑可持续的多层次医疗保障体系，就像胡阿弟案传递的信号一样，其每一步调整、每一次取舍，都可窥见正逐步加大的政策力度和不断释放的政策暖意。□